UCLA-Wissenschaftler empfangen $21M gewähren, die zur Durchführung bahnbrechenden Studien über Stammzellen-Wissenschaft

Wissenschaftler von der UCLA nun bringen Ihre bahnbrechenden Stammzell Wissenschaft direkt zu den Patienten in zwei spannende neue klinische Studien geplant, die Anfang 2014, Dank der Förderung von California ‚ s stem cell agency.

Die neuen Fördermittel für Forscher an der UCLA-Eli und Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research, die insgesamt fast 21 Millionen Dollar angekündigt waren. Dez. 12 bei einer Sitzung des California Institute of Regenerative Medicine (CIRM) Citizen Oversight Committee. Sie sind neben der staatlichen Agentur s Disease Team Therapy Development-III-initiative.

Ein team von UCLA Dr. Dennis Slamon und Dr. Zev Wainberg erhielt fast $7 Millionen für eine klinische Studie, die testen ein neues Medikament auf Krebs-Stammzellen, und UCLA ist Dr. Donald Kohn erhielt fast $14 Millionen für eine klinische Studie, dass der Schwerpunkt wird auf den Stammzelle-Gentherapie für Sichelzellenanämie.

„Das CIRM Unterstützung zeigt, dass unser multidisziplinäres Zentrum ist führend bei der übersetzung der wissenschaftlichen Grundlagenforschung in neue Droge und zelluläre Therapien, die Medizin revolutionieren wird“, sagte Dr. Owen Witte, Direktor der UCLA Broad Stem Cell Research Center.

Dennis Slamon und Zev Wainberg: Targeting von soliden tumor-Stammzellen

Diese klinische Studie baut auf Slamon der bisherigen Arbeit, teilweise gefördert durch CIRM, mit Wainberg und Dr. Tak Mak, Direktor des Campbell-Familien-Institut an der Universität Health Network in Toronto, zielt auf die Entwicklung eines Medikaments, dass die Ziele diese Stammzellen Gedanken zu initiieren soliden Tumoren.

Die US-Amerikanisch-Kanadischen Zusammenarbeit team, führen diese ersten in-menschliche Phase-1-Studie erproben neue Therapie, die erhalten hat investigational new drug-Genehmigung von der US Food and Drug Administration und Health Canada, der kanadischen therapeutische Regulierungsbehörde. Das Projekt wurde genehmigt, um zu beginnen, die Einschreibung von Patienten in den USA und in Kanada.

„Wir freuen uns sehr über diese CIRM gewähren, fahren unsere translationale Forschung aus dem Labor in die Klinik und ermöglichen es uns, testen Sie unsere gezielten Medikament in einer klinischen Phase I-Studie,“ sagte Slamon, Direktor der klinischen und translationalen Forschung an der UCLA ‚ s Jonsson Comprehensive Cancer Center und professor, Chefredakteur und stellvertretender Vorsitzender der Forschung in der Abteilung von Hämatologie-Onkologie. Slamon ist bekannt für seine Forschung, die zu die Entwicklung von Herceptin, der erste von der FDA zugelassene gezielte Therapie für Brustkrebs.

Die Studie ist auf der Grundlage der Erkenntnisse wurde über das Letzte Jahrzehnt für das, was geworden ist bekannt als die „Krebs-Stammzell-Hypothese“, die besagt, dass Krebs-Stammzellen sind die wichtigsten Treiber des Tumorwachstums und sind resistent gegen standard-Krebs-Behandlungen. Eine Ansicht ist, dass Krebs-Stammzellen, die in einer „Nische“, die verhindert, dass Krebs-Medikamente von Sie zu erreichen; ein weiterer ist, dass die Tumoren resistent werden können, um Therapie durch einen Prozess bekannt als „cell-fate decision“, in dem einige Tumorzellen getötet werden, durch die Therapie, während andere Krebs-Stammzellen. Die daraus resultierenden Stammzellen sind vermutlich in der Lage sein, selbst-Erneuerung und repopulation der Tumorzellen, wodurch das Wiederauftreten von Krebs.

Das Ziel des Teams, das neue Medikament ist ein Enzym im Krebs-Stammzellen und tumor-Zellen, die sogenannten Polo-like kinase 4, die ausgewählt wurde, weil es zu blockieren, wurde festgestellt, um negative Auswirkungen auf die Zell-Schicksal Entscheidungen im Zusammenhang mit Krebs, Stammzell-Erneuerung und tumor-Zellwachstum, so stoppen das Tumorwachstum.

„Unser Ziel ist es, dies zu testen, Roman agent-in-Patienten, um festzustellen, Sicherheit und dann gehen Sie schnell auf eine rasche klinische Entwicklung“, sagte Wainberg, Assistenzprofessor von Hämatologie-Onkologie an der UCLA. „Wir freuen uns, auch weiterhin diese Akademische Zusammenarbeit mit unseren Kanadischen Kollegen, zu testen, diese Droge in den Menschen zum ersten mal.“

Slamon, Wainberg, Mak und Ihre Kollegen werden sich auch für die biologischen Indikationen genannte Biomarker, die Forscher verwenden können, um zu sagen, ob und wie die Droge arbeitet.

Donald Kohn: die Stammzelle-Gentherapie für Sichelzellenanämie

Kohn, professor von Kinderheilkunde und von Mikrobiologie, Immunologie und Molekulargenetik in der UCLA College of Letters und Wissenschaft, und seine Kollegen erfolgreich etabliert, die Grundlage für die Verwendung von hämatopoetischen (Blut-produzierenden) Stammzellen aus dem Knochenmark von Patienten mit Sichelzellanämie zu behandeln, die Krankheit selbst.

Dieser Ansatz bietet eine revolutionäre alternative zu aktuellen Therapien, wie Sie es schafft, sich selbst erneuernde, normale Blutzellen durch das einfügen eines Gens mit anti-sickling Eigenschaften in hämatopoetischen Stammzellen. Mit dieser Technik, es gibt keine Notwendigkeit, um einen passenden Spender, so dass die Patienten das Risiko zu vermeiden, Ihre Körper Ablehnung der Spender-Zellen.

Während der klinischen Studie, die anti-sickling hämatopoetische Stammzellen transplantiert werden wieder in den Patienten Knochenmark zu erhöhen, die Bevölkerung „korrigiert“ Zellen, die roten Blutkörperchen, die keine Sichel. Kohn startet die Einschreibung der Patienten in die Studie innerhalb von drei Monaten. Das erste Thema wird registriert und beobachtet, für Sicherheit, für sechs Monate. Das zweite Thema wird dann registriert und beobachtet für die Sicherheit für drei Monate. Wenn die Auswertungen zeigen, dass keine Probleme entstanden sind, die Studie wird fortgesetzt mit zwei Themen und einer anderen Bewertung, bis insgesamt sechs Probanden wurden in die Studie aufgenommen.

Sichel-Zelle Krankheit, die auf mehr als 90.000 Personen in den USA gesehen, vor allem bei Menschen der sub-Sahara-afrikanischer Abstammung. Es ist verursacht durch eine vererbte mutation im beta-globin-gen, die es vermag, normal geformte rote Blutkörperchen, die sind rund und biegsam, in steife, sichelförmige Zellen. Während die normalen roten Blutkörperchen sind in der Lage, passieren leicht durch die kleinsten Blutgefäße, die sogenannten Kapillaren, tragen Sauerstoff zu Organen wie der Lunge, Leber und Nieren, sichelartig verformten Zellen stecken in den Kapillaren, wodurch die Organe mit Sauerstoff, was dazu führen kann, organdysfunktion und-Versagen.

Aktuelle Behandlungen umfassen die Transplantation von Patienten mit hämatopoetischen Stammzellen von einem Spender. Dies ist eine mögliche Heilung für die Krankheit, aber aufgrund der ernsten Risiken, die von Ablehnung, nur eine kleine Anzahl von Patienten haben sich dieses Verfahren, und es ist in der Regel beschränkt sich auf Kinder mit schweren Symptomen.

„Patienten mit Sichel-Zelle Krankheit gehabt haben wenige therapeutische Optionen,“ Kohn sagte. „Mit diesem award, wir leiten eine klinische Studie, die wir hoffen, wird eine Behandlung für Patienten mit dieser verheerenden Krankheit.“

CIRM Krankheit-Team-III-Awards

Der Zweck des CIRM Disease Team Therapy Development III initiative ist die Förderung der frühen klinischen Entwicklung neuartiger Therapien abgeleitet oder targeting-Stammzellen. Diese neuartigen Therapien kann bieten einzigartige Vorteile, die mit gut-als Gefahr für Menschen mit Erkrankungen oder schweren Verletzungen führen. Das CIRM Stipendien unterstützen nur Programme, die eine klinische Studie, die abgeschlossen werden kann, und analysiert in einem vier-Jahres-Zeitraum.

Der Eli und Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research an der UCLA im Jahr 2005 lanciert wurde, mit UCLA-Engagement von $20 Millionen in fünf Jahren. Ein $20 Millionen-Geschenk von der Eli und Edythe Broad Foundation in 2007 resultierte in der Umbenennung des Zentrums. Mit mehr als 200 Mitgliedern, die Eli und Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research verpflichtet sich zu einer multidisziplinären, integrierten Zusammenarbeit von wissenschaftlichen, akademischen und medizinischen Disziplinen, die für den Zweck der Verständigung von Erwachsenen und embryonalen Stammzellen. Das Zentrum fördert die innovation, Exzellenz und höchste ethische standards konzentriert sich auf Stammzellen-Forschung mit der Absicht, zu erleichtern, grundlegende wissenschaftliche Untersuchung richtet sich auf zukünftige klinische Anwendungen zur Behandlung von Krankheiten. Das Zentrum ist eine Zusammenarbeit von der David Geffen School of Medicine, UCLA ‚ s Jonsson Comprehensive Cancer Center, der Henry Samueli School of Engineering und Applied Science und der UCLA College of Letters und Wissenschaft.

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