Plerixafor Medikament zeigt Versprechen gegen WHIM-Syndrom

Die Drug-target-spezifischen Mangel verursacht LAUNE-Syndrom

Eine neue Studie berichtet, dass ein Medikament bereits zugelassen von der Food and Drug Administration für den Einsatz bei Patienten, die sich einer Knochenmark-Transplantation kann auch Versprechen für die Behandlung von Menschen mit einer seltenen Immunschwäche bekannt als WHIM-Syndrom. Menschen mit dem Syndrom sind anfälliger für potenziell lebensbedrohliche bakterielle und virale Infektionen, insbesondere HPV-Infektionen, die Sie verursachen Haut-und Genitalwarzen und kann zu Krebs führen. Die Studie wurde von Forschern am National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), Teil der Nationalen Institute der Gesundheit (NIH).

Jungen und Mädchen sind gleichermaßen Risiko der Vererbung die genetische mutation, die bewirkt, dass WHIM-Syndrom, und die Erkrankung beeinträchtigt Häufig mehrere Mitglieder einer Familie. Etwa 60 Patienten weltweit diagnostiziert wurden, mit Lust und LAUNE-Syndrom, 10 davon sind derzeit empfangen von Sorgfalt an den NIH.

Als Folge der vererbten genetischen mutation, die die Funktion des Moleküls, genannt CXC chemokin-rezeptor 4 (CXCR4), erhöht. Dies wiederum hemmt die migration von Neutrophilen und anderen Arten von weißen Blutkörperchen aus dem Knochenmark in die Blutbahn. Mit weniger zirkulierende Zellen des Immunsystems, die mit der Krankheit sind weniger in der Lage zur Bekämpfung von Infektionen.

Patienten mit WHIM-Syndrom werden derzeit behandelt werden mit intravenösen Immunglobulinen, Blut-Produkt mit gereinigten menschlichen Infektionen bekämpfen Antikörper, und Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor, einem Molekül, das stimuliert die Produktion und Reifung der Neutrophilen Granulozyten. Aber beide Therapien sind schwierig zu verwalten, teuer und nur bedingt wirksam in der Behandlung der Krankheit.

Das getestete Medikament in der Studie, bekannt als plerixafor blockiert die Aktivität von CXCR4 und könnte eine gezielte Therapie für diese Krankheit. Über einen Zeitraum von sieben Tagen, drei Erwachsene Patienten mit WHIM Syndrom gegeben wurden sechs Injektionen von steigenden Dosen von plerixafor. Die NIAID-team beobachtet, dass die Nummern fast aller Immunzellen Mängel in der drei Patienten erhöhte sich auf normalem Niveau, mit nur minimalen Nebenwirkungen bei den höchsten Dosen.

Die Ermittler sagen, der nächste Schritt ist, um festzustellen, ob die langfristige Nutzung von plerixafor, hergestellt durch Genzyme Corporation (Cambridge, Mass.), ist sicher und wirksam bei Erwachsenen. Wenn es ist, Sie erwägen die Durchführung von klinischen Studien von plerixafor bei Kindern mit WHIM Syndrom.

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