Neuartige Medikament für Patienten mit inoperablen CTEPH zeigt eine Verbesserung in der internationalen Studie

Nach einem Jahr der Behandlung mit einer neuartigen Droge, die Patienten mit inoperablen chronisch thromboembolischen pulmonalen Hypertonie (CTEPH) untersucht wird und diejenigen mit andauernder oder wiederkehrender pulmonaler Hypertonie nach einer operation für die Krankheit zeigten nachhaltige Verbesserung in einer multizentrischen, internationalen Studie präsentiert an der 2014 American Thoracic Society International Conference.

Das Medikament riociguat ist eine guanylate cyclase-stimulator, arbeitet selbstständig und im Zusammenwirken mit endogenen Stickstoffmonoxid zu induzieren Vasodilatation. Eine langfristige Verlängerung der Studie, in der BRUST-2 eingeschriebenen Patienten von BRUST-1, gefolgt, die diese Patienten 16 Wochen und erreicht Ihren primären Endpunkt: eine verbesserte sechs-Minuten-Gehdistanz (6MWD).

„Der pivotal-Studie, BRUST-1, zeigten signifikante Verbesserungen in der körperlichen Belastbarkeit und der Hämodynamik bei Patienten, die mit riociguat“, sagte principal investigator Marius Höper, MD, von der Medizinischen Hochschule Hannover (Deutschland). „Aber die Studie war relativ kurz, und BRUST-2 gibt wichtige Informationen über die langfristige Verträglichkeit und Wirksamkeit von riociguat bei Patienten mit CTEPH.“

CTEPH ist eine relativ seltene Krankheit, über 5000 Menschen in den USA diagnostiziert werden mit der Krankheit jedes Jahr. Es tritt auf, wenn Blutgerinnsel aus früheren Episoden von akute Lungenembolie nicht beheben, verursacht anhaltende Obstruktion der pulmonalen Gefäßsystem, die letztlich führen zu einer pulmonalen Hypertonie.

Ein chirurgisches Verfahren, genannt pulmonale endarterectomy (PEA) ist die Behandlung der Wahl für operable Patienten mit CTEPH. Jedoch, nicht alle Patienten sind Kandidaten für eine ERBSE, eine lange und komplexe operation, und 20 bis 30% derjenigen, die sich die Operation nicht geheilt werden. Es besteht somit ein dringender medizinischer Bedarf an der Entwicklung von wirksamen Medikamenten für Patienten mit inoperablen CTEPH oder persistierende pulmonale Hypertonie nach PEA.

Beide Gruppen von Patienten wurden Teil der BRUST Studien. In der BRUST-2, 172 Patienten (73%) hatte inoperablen CTEPH und 65 (27%) hatten persistierende/rezidivierende PH nach PEA. Im Gegensatz zu BRUST-1, die eine placebo-arm in der Verlängerung Studie alle Patienten erhielten riociguat.

Der primäre Endpunkt der BRUST-2 wurde die Sicherheit und Verträglichkeit, die riociguat erfüllt. Das Medikament wurde gut toleriert von der Mehrheit der Patienten: 4% des inoperablen Patienten und 2% der persistent/rezidivierende Patienten zog sich aufgrund von unerwünschten Ereignissen.

Die Forscher präsentieren auf ATS 2014 berichtete auch die Daten in Bezug auf die sekundären Endpunkte: Veränderung des 6MWD-und Welt-Gesundheits-Organisation who-Funktionsklasse, ein Mittel zur Klassifizierung der schwere der Erkrankung in Patienten mit pulmonaler Hypertonie (PHJ).Im Vergleich zu den baseline gegründet, mit der BRUST-1, nach einem Jahr von der BRUST-2, 6MWD verbessert 54-62 m in der inoperable-Untergruppe und der 44-64 m in der persistent/rezidivierende Untergruppe.

Ähnlich, wenn auch im Vergleich zu den BRUST-1 baseline, bei der ersten Jahres-Marke von BRUST-2, der Anteil des inoperablen Patienten verbessert, DIE FC war 46%. Diese stabilisiert vertreten 50%. Und diejenigen, deren Funktion sich verschlechtert 5%. Die vergleichbaren Prozentsätze für die persistent/rezidivierende Patienten waren 47, 49 und 0.

Basierend auf den Daten aus BRUST 1 und BRUST-2, Höper bemerkt, riociguat wurde vor kurzem genehmigt, in den USA, Kanada, Europa und Japan für Patienten mit inoperablen oder rezidivierenden CTEPH, schließen eine wichtige therapeutische Lücke für diese Patienten.

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