Mukoviszidose-Medikament erhält FDA-Zulassung

Von Dr Ananya Mandal, MD

Ein Medikament – das erste seiner Art, behandelt die Ursache der Mukoviszidose gewann Genehmigung Dienstag. Dies könnte eine Hoffnung für Patienten mit der tödlichen Krankheit und breitere Hoffnung für Tausende, die mehr Patienten mit der erblichen Erkrankung.

Ungefähr 30.000 Amerikaner Leben mit Mukoviszidose, einer Krankheit, die bewirkt, klebrigen Schleim Aufbau in der Lunge und anderen Organen, was zu Infektionen, Verdauungs-Probleme und Tod im Jungen Erwachsenenalter. Die typische Lebenserwartung liegt bei etwa 37 Jahren, nach der Cystic Fibrosis Foundation.

Nun ist die Food and Drug Administration zugelassen Vertex Pharmaceuticals Inc.’s Kalydeco bei Patienten mit einer seltenen form der Krankheit, die sich auf nur 1.200 Menschen in den USA, über 4 Prozent der betroffenen Bevölkerung Bundesweit. Diese Patienten haben einen Eiweiß-Mangel, der verhindert, dass Ihre Zellen richtig zu absorbieren und Ausscheiden von Salz und Wasser. Studien des Medikaments zeigten, dass es erheblich verbessert die Lungenfunktion und reduziert andere Symptome der Mukoviszidose. Die FDA genehmigt das Medikament in etwa drei Monaten, die Hälfte der Zeit in der Regel notwendig, für die mit hoher Priorität Drogen.

Die mutation genannt G551D, ist in einem gen, genannt cystic fibrosis transmembrane regulator. Das CFTR-gen reguliert den transport von Chlorid und Wasser in den Körper. Kalydeco hilft das protein durch den CFTR-gen besser funktionieren, verbessert die Lungenfunktion und verbessert die anderen Nebenwirkungen von zystischer Fibrose.

„Obwohl dieses Medikament ist nicht für die Mehrheit der Menschen, es beweist, dass Sie kann, Blick auf die Fehler in den Genen und design ein Medikament, das in einer vernünftigen Art und Weise, das problem zu beheben“, sagte Dr. Drucy Borowitz von der State University of New York in Buffalo, wo Sie leitet die Mukoviszidose-Programm.

Die Pille ist zu zweimal täglich genommen werden. Es ist eines der ersten Medikamente entwickelt, um eine korrekte einen spezifischen genetischen defekt. Ihre Entwicklung charakterisiert sowohl das Versprechen und die Herausforderungen dieses Ansatzes. Die Wissenschaftler erstmals identifiziert das gen, das Mukoviszidose verursacht im Jahr 1989, aber es dauerte mehr als zwei Jahrzehnte und mehr als 75 Millionen Dollar, die in der äußeren Mittel, eine Droge zu entwickeln um die Krankheit zu behandeln.

Borowitz eingeschrieben mehrere Ihrer Patienten in der wichtigsten Studie für Kalydeco, die zeigten, dass Patienten, die das Medikament erhöht Ihre Lungen Stärke von mehr als 10 Prozent, als verglichen mit Patienten, die ein placebo nahmen. Die Patienten hatten auch weniger Infektionen und gewann fast sieben Pfund auf Durchschnitt, eine erhebliche Menge für Patienten, die in der Regel Schwierigkeiten haben, die Beibehaltung von Gewicht. Alle Patienten in die Studie fortgesetzt, wobei ältere Medikamente, die helfen, lösen Schleim.

Nur vor ein paar Jahrzehnten, Kinder mit zystischer Fibrose selten überlebt der Grundschule. Heute, Dank früherer Diagnose und der neue Fokus auf die Ernährung und die physikalische Therapie, 47 Prozent live mindestens 18 Jahre alt sein oder älter.

Die FDA genehmigt das Medikament für Patienten, die 6 Jahre alt und, obwohl Vertex plant auch, die Studie des Medikaments bei Patienten, die so jung sind wie 2 Jahre alt. Die Forscher hoffen, dass durch die Verwendung die Droge früher Sie werden in der Lage sein, um zu verhindern, dass die dauerhafte Schädigung der Lunge, das ist die primäre Todesursache bei Patienten mit cystischer Fibrose.

Vertex Führungskräfte sagte Kalydeco Kosten würde $294,000 für ein Jahr liefern, womit es zu den teuersten verschreibungspflichtigen Medikamente in den USA verkauft Specialty Pharmaunternehmen sind bekannt Gebühr von $300.000 oder mehr für Medikamente, die Behandlung von sehr kleinen Gruppen von Patienten. „Das Medikament ist preiswert, für den Wert, den es liefert zu dieser sehr kleinen Gruppe von Patienten,“ Vertex Executive Vice President Nancy Wysenski sagte Analysten. Wysenski sagte Vertex würde das Medikament kostenlos zu Menschen mit keine Versicherung und Haushalt-Einnahmen von $150.000 oder weniger. Das Unternehmen wird sich auch auf 30 Prozent co-pay-Kosten für ausgewählte Patienten, die Versicherung haben.

Die häufigsten Nebenwirkungen, die mit Kalydeco sind Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Ausschlag, Durchfall und Schwindel.

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