Hopkins Stammzellen-Forschung zu untersuchen, wie das gen-Varianten verursachen Blutgerinnungsstörungen

Johns Hopkins Wissenschaftler haben lanciert eine bahnbrechende Forschung Programm zu erstellen, zum ersten mal, menschliche Thrombozyten-Zellen aus Stammzellen, um zu studieren geerbt Blutgerinnung Anomalien reicht von Blutgerinnseln, die Herzinfarkte und Schlaganfälle, Blutungen Störungen. Die Studie wird finanziert durch einen $9 Millionen Zuschuss von der National Institutes of Health (NIH) als Teil einer bundesweiten initiative, zu untersuchen, wie genetische Variationen zu Herz -, Lungen-und Blut-Erkrankungen.

Ein Ziel der Hopkins-Forschung ist das Verständnis zu erhöhen, wie die Gene regulieren die Funktion der Thrombozyten, das sind die klebrigen Zellen im Blut, die wichtig sind, zu stoppen, übermäßige Blutungen. Die Forscher werden auch untersuchen, wie genetische Variationen beeinflussen kann eine person, die Reaktion auf aspirin und andere Medikamente, die entworfen sind, um zu verhindern, Blutgerinnung, um neue Wege zu finden, zur Vorbeugung und Behandlung von abnormen Blutgerinnung. Aktuelle Antikoagulanzien oder „Blutverdünner“ Medikationen, die wesentlich sind, um zu verhindern, dass lebensbedrohliche Komplikationen von Herz-oder Gefäßerkrankungen, sind nicht immer wirksam, für Menschen mit bestimmten genetischen Variationen.

Der andere wichtige Aspekt der Forschung zu entwickeln, die technische Kapazität zur Herstellung von großen zahlen von Blut-Thrombozyten aus einer einzelnen Blutprobe. So haben Patienten, die brauchen, Thrombozyten-Transfusionen, wie diejenigen, deren Thrombozyten wurden ausgelöscht nach einer Chemotherapie, in der Lage wäre zu transfundiert werden, die mit Ihren eigenen Thrombozyten, ohne das Risiko der Ablehnung, die kommt mit dem Empfang der Thrombozyten gespendet von den anderen.

„Wir werden die arbeiten zur Entwicklung eines völlig neuen Ansatz zur Erzeugung von Blut-Zellen, die für Menschen, die sich verzweifelt in der Notwendigkeit von chronischen Infusionen“, sagt Lewis Becker, M. D., professor der Medizin und Kardiologe an der Johns Hopkins University School of Medicine, wer ist der co-principal investigator der Studie, die als Funktionelle Genomik der Thrombozyten-Aggregation Mit iPS und Abgeleitet Megakaryocites.

Um zu beginnen, die Forschung, kleine Blut-Proben entnommen, von 400 Erwachsenen Probanden. Weiße Blut-Zellen, die von diesen gespendeten Proben werden verwandelt in unsterbliche induzierte pluripotente stammt Zellen oder iPS-Zellen. Diese iPS-Zellen werden neu programmiert, sich in jede Art menschlichen Gewebes. In diesem Fall, werden Sie konvertiert und in megakaryozyten, die nur wenige sind, befinden sich im Knochenmark und produzieren Thrombozyten. Die Forscher werden ganz neue Technologie entwickelt, die vor nur vier Jahren von japanischen Wissenschaftlern, um die Neuprogrammierung menschlicher Zellen. Zuvor iPS-Zellen könnten nur gewonnen werden aus Biopsien der Haut oder anderen Organen, also mit der Fähigkeit zum erstellen von Blutproben ist ein grosser Fortschritt.

„Wir sind im wesentlichen drehen die Uhr zurück, verwandelt diese Erwachsenen Zellen wieder auf Ihre Ursprünge in einen embryonal-ähnlichen Zustand,“ sagt Linzhao Cheng, Ph. D., professor der Medizin und stellvertretender Direktor für Grundlagenforschung in der Abteilung von Hämatologie. Er ist auch ein Mitglied der Johns-Hopkins-Instituts für Zell-Engineering und co-principal investigator der Studie.

„Die Techniken, die wir verwenden für diese Studie wird auch angewandt, um ein besseres Verständnis von anderen menschlichen Krankheiten. Zum ersten mal haben wir ein Labor-system zu untersuchen, wie menschliche Genvarianten beeinträchtigen die Funktion der Zellen“, Cheng hinzu.

Die Blutproben von einer großen Gruppe von Menschen, die zuvor nahmen an der Johns Hopkins GeneSTAR-Studie, eine der genetischen Forschung, der initiative eine Datenbank mit 4.000 Menschen, die Familienmitglieder mit frühen Herzerkrankungen. Die Studie, die die größte Thrombozyten-Funktion-Studie in der Welt, die aufgedeckt eine wichtige genetische region in Bezug auf die Thrombozyten-Funktion und die Wirkung von aspirin auf die Blutgerinnung.

„Von GeneSTAR, wissen wir bereits, dass diese Personen geerbt haben genetische Varianten, die Einfluss auf Ihre Thrombozyten-Funktion. Wir bitten einige von Ihnen kommen zurück, um eine kleine Blutprobe, um uns zu helfen mit dieser neuen Studie,“ sagt Diane Becker, Sc.D, M. P. H, professor der Medizin und Direktor des GeneSTAR genetischen Forschung-Programm in der Abteilung für Allgemeine Innere Medizin, der auch ein Forscher auf der Studie.

Die fünf-Jahres-Studie ist eine von neun neuen Stammzell-Projekte, finanziert vom NIH, um zu prüfen, wie die Genvarianten, die die Krankheit verursachen. „Diese Studien beleuchten, wie bestimmte Gene Verhalten sich in den verschiedenen Geweben und sollten klären, die Mechanismen, durch die ein gen im Zusammenhang mit einer Krankheit wirkt sich auf die Biologie von verschiedenen Geweben“, sagt Susan B. Shurin, M. D., stellvertretender Direktor des NIH National Heart, Lung und Blut-Institut. „Das Verständnis der zellulären und Gewebe-Biologie wird es uns ermöglichen, zu entwickeln und zu testen, neue Therapien und Prävention. Diese Ansätze, mithilfe von iPS-Zellen im großen Maßstab, könnte zur Verbesserung der Aussagekraft von präklinischen Tests, nutzen die regenerative Medizin und verringern die Notwendigkeit von Tiermodellen der Krankheit“, sagt Sie.

Schreibe einen Kommentar