Gesundheit Kanada genehmigt VPRIV Enzym-Ersatz-Therapie für Morbus Gaucher Typ 1

Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPGY), der weltweit Spezial biopharmazeutisches Unternehmen, gibt bekannt, dass Health Canada genehmigt hat VPRIV (velaglucerase alfa), einer Enzym-Ersatz-Therapie (ERT) für den langfristigen Einsatz bei pädiatrischen und Erwachsenen Typ-1-Gaucher-Krankheit. Diese Zulassung basierte auf Daten von Shire ist velaglucerase alfa klinischen Entwicklungsprogramm, das repräsentiert die größte und umfassendste klinische Daten-set zur Unterstützung von Anmeldung für eine ERT für Typ-1-Gaucher-Krankheit. Insgesamt, über 100 Gaucher-Patienten an 24 Standorten in 10 Ländern auf der ganzen Welt nahmen an den klinischen Studien, von denen alle haben Ihre primären Endpunkte erreicht.

„Gaucher-Krankheit ist eine komplexe Erkrankung, die kann sehr lähmend sein“, sagte Dr. Dominick Amato, Direktor des Zentrums für Gaucher-Krankheit, Mount Sinai Hospital, Toronto, Ontario. „Die Kanadische Zulassung von VPRIV bietet uns eine wichtige zusätzliche option, die uns hilft, weiter anpassen, die stationäre Behandlung.“

ERT ist eine Behandlung verwendet, die für bestimmte genetische Erkrankungen, die spezifisch lysosomale speicherkrankheiten, in der der patient behandelt wird, die mit dem spezifischen Enzym, das Sie fehlen. Behandlung von Typ 1 Gaucher-Krankheit benötigt ein bestimmtes Enzym, die erforderlich ist, zu brechen bestimmte Fette, die in Menschen mit der Krankheit, fehlt entweder, produziert nur in kleinen Mengen, oder nicht in der Lage, richtig zu funktionieren. Die Teile des Körpers am meisten betroffen sind die Milz, Leber und Knochen.

VPRIV hat die gleiche Aminosäuresequenz wie das natürlich vorkommende menschliche Enzym glukozerebrosidase und erzeugt mit Shire proprietären gen-Aktivierungs-Technologie in einer menschlichen Zell-Linie.

„Gaucher-Krankheit-Symptome können unterschiedlich stark ausgeprägt sein und zwar nicht heilbar, bestimmte Symptome können behandelt werden, mit der Enzym-Ersatz-Therapie. Dies bietet eine alternative für Menschen, die in Kanada Leben mit Typ-1-Gaucher-Krankheit,“, sagte Christine White, Präsident Der National Gaucher Foundation of Canada. „Wir werden dafür sorgen, dass alle neuen Behandlungsmöglichkeiten gibt es für alle Kanadier Leben mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die davon profitieren.“

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