Der erste patient dosiert Langzeit-Sicherheit Erweiterung der Studie von Resolaris für Erwachsene Patienten mit FSHD

aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: LIFE), ein Biotherapeutika Unternehmen, das sich der Entdeckung und Entwicklung von Physiocrine-basierten Therapeutika-Adresse schweren seltenen Erkrankungen, heute angekündigt, dass der erste patient wurde dosiert in einer neu initiierten Langzeit-Sicherheit Erweiterung der Studie von Resolaris™ für Erwachsene Patienten mit facioscapulohumeral Muskeldystrophie (FSHD), einer seltenen und schwerwiegenden genetischen Myopathie, für die es derzeit keine zugelassenen Behandlungen.

Die open-label-Studie zur Beurteilung der Langzeit-Sicherheit, Verträglichkeit und biologische Aktivität von Resolaris™ und wird auch Erwachsene Patienten, die derzeit eingeschrieben in einem Laufenden, double-blind, placebo-controlled, multiple ascending dose Phase 1b/2-Studie von Resolaris™ bei Erwachsenen Patienten mit FSHD. Daten der Phase-1b/2-Studie werden voraussichtlich im vierten Quartal 2015 oder im ersten Quartal 2016. Die Verlängerung der Studie wird voraussichtlich auch weiterhin bis Mitte 2016.

„Unsere Resolaris Verlängerung der Studie ist der nächste Schritt in der Entwicklung einer neuen Klasse von Physiocrine-basierte Medikamente für Patienten, die derzeit nur wenige Optionen. Die Studie wird auch erweitern Sie unsere wachsende Sicherheit und Verträglichkeit Datenbank über einen längeren Zeitraum der Behandlung,“ sagte John Mendlein, Ph. D., CEO und executive chairman von aTyr Pharma. „Wenn Sie in therapeutischen Dosen, so glauben wir Physiocrine-basierte Therapien können produktiv modulieren immun-Prozesse durch Ausgleich des Immunsystems bei chronischen seltene Muskel-Erkrankungen, um neue Optionen für diese schwer betroffenen Patienten.“

Resolaris™ ist das erste Physiocrine-basierte therapeutische Untersuchung einer Krankheit und basiert auf einem natürlich vorkommenden protein identifiziert aTyr Pharma. Das Unternehmen plant zudem Studien in weiteren Indikationen, einschließlich frühem Beginn FSHD und gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD) 2B -, und beide sind erwartet zu initiieren später in diesem Jahr.

Schreibe einen Kommentar