Amgen kündigt Ergebnisse aus der ersten Phase 1/2 Studie über Nplate

Amgen Inc. (Nasdaq: AMGN) gab heute Ergebnisse aus der ersten Phase 1/2 Studie zur Evaluierung der Sicherheit und Wirksamkeit von Nplate® (romiplostim) bei Kindern mit einer chronischen immun-thrombozytopenische purpura (ITP). Chronische ITP ist eine schwere Autoimmunerkrankung, charakterisiert durch eine niedrige Thrombozytenzahl im Blut (Thrombozytopenie), was dazu führen kann schwere Blutungen Ereignisse. Die Daten wurden dargestellt als mündliche Präsentation auf der 2009 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition (ASCHE Abstraktes #680). Darüber hinaus aktualisierte fünf-Jahres-follow-up-Ergebnisse aus einer Laufenden open-label-extension-Studie bei Erwachsenen vorgestellt wurden, und fügen Sie die Daten über die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Nplate bei Erwachsenen Patienten mit chronischer ITP (ASCHE Abstraktes #681).

Ergebnisse aus Phase 1/2 Studie in den Kindern (Abstract #680)

ITP bei Kindern am häufigsten stellt sich als eine akute Erkrankung; jedoch 20-30 Prozent der Fälle beibehalten wird, als chronische ITP (Dauer über sechs Monate). Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass die Behandlung mit Nplate zu sein schien allgemein gut verträglich, im Vergleich zu placebo bei Kindern (im Alter von 12 Monaten auf weniger als 18 Jahre alt) mit chronischer ITP (treatment related adverse events = 18 Prozent vs. 20 Prozent).

„Derzeit sind die meisten Drogen-Behandlungsmöglichkeiten für Kinder mit chronischer ITP umfassen Immunsuppression“, sagte Dr. George R. Buchanan, professor für Pädiatrie an der University of Texas Southwestern Medical Center in Dallas. „Dies ist die erste Studie mit einem Wirkstoff, stimuliert die Thrombozyten-Produktion in der pädiatrischen Bevölkerung. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Nplate möglicherweise eine wichtige Therapie-option für die ausgewählten Kindern, die an chronischer ITP leiden.“

Sicherheit Ergebnisse der Studie zeigten, dass negative Ereignis-raten waren ähnlich zwischen den Patienten, Behandlung mit Nplate oder placebo mit die meisten Nebenwirkungen als mild bis mäßig im Schweregrad. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei Patienten, die Nplate oder placebo waren Kopfschmerzen (35 Prozent vs. 40 Prozent), Nasenbluten (35 Prozent vs. 20 Prozent), Husten (12 Prozent vs. 40 Prozent) und Erbrechen (12 Prozent vs. 40 Prozent).

Ergebnisse zur Wirksamkeit zeigten, dass Nplate wurde wirksam bei der Behandlung von Thrombozytopenie im Vergleich zu placebo, mit 88 Prozent der 17 Patienten, die Nplate erreichen der wirksamkeitsendpunkte während der Behandlung (Anzahl der Patienten, das erreichen einer Thrombozytenzahl von über 50.000 Thrombozyten pro Mikroliter für zwei aufeinander folgende Wochen während der Dauer der Behandlung und/oder die Erreichung einer Zunahme der Thrombozytenzahl von 20.000 Thrombozyten pro Mikroliter über dem Ausgangswert für zwei aufeinanderfolgende Wochen). Andere Beobachtungen enthalten eine Abnahme im rescue-Medikation, und numerisch geringerer Dauer-angepasst Blutungen adverse event Tarife mit Nplate-Behandlung verglichen mit placebo. Keiner der placebo-behandelten Patienten,>

Design-Studie

Diese Phase 1/2, 12-wöchigen Behandlungszeitraum bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit von Nplate in der Behandlung der Thrombozytopenie bei Kindern mit chronischer ITP>

Ergebnisse aus Laufenden, langfristigen Erweiterung Wirksamkeit und Sicherheit Studie (Abstract #681)

Ergebnisse aus einer Laufenden Langzeit-verlängerungsstudie bei Erwachsenen, wurden ebenfalls vorgestellt auf der Tagung zeigte, dass Nplate aufrechterhalten einer Thrombozytenzahl in einem Bereich von 50.000 bis 200.000 Thrombozyten pro Mikroliter in der Mehrheit der Erwachsenen Patienten mit chronischer ITP mit minimalen dosisanpassungen bis zu fast fünf Jahren. Im Laufe der Studie eine blutplättchenzahl von größer als oder gleich 50.000 Thrombozyten pro Mikroliter erreicht wurde von 94 Prozent der 291 Patienten, die Nplate, und die mittlere Thrombozytenzahl blieb größer als oder gleich 50.000 Thrombozyten pro Mikroliter für die Dauer der Untersuchung nach 1 Woche ein.

Patienten behandelt wurden für einen Medianwert von 48 Wochen mit einer maximalen Dauer von 244 Wochen>

„Diese aktualisierte fünf-Jahres-Daten stellt die längste Erwachsenen chronischen ITP-Studie, die jemals durchgeführt und die Ergebnisse hinzufügen, um die verfügbaren Daten über die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Nplate,“ sagte David J. Kuter, M. D., Chefarzt der Hämatologie, Massachusetts General Hospital, Boston.

Darüber hinaus zeigten die Ergebnisse, dass die Behandlung mit Nplate wurde im Allgemeinen gut vertragen und unerwünschte Ereignisse Tarife nicht zu erhöhen mit einer längeren Dauer der Behandlung. Von den 37 Patienten, die eine gleichzeitige ITP-Behandlung (D. H., Kortikosteroide, IVIG, Win-Rho, Anti-D-Therapie), 78 Prozent waren in der Lage, zu beenden oder reduzieren Sie Ihre Dosis von Nplate um mehr als 25 Prozent. Verwaltung von Nplate wurde erreicht, indem 75 Prozent der Patienten.

Design-Studie

Dies ist einer Laufenden open-label -, Langzeit-Wirksamkeit und Sicherheit Studie über Nplate für die Behandlung von Patienten mit chronischer ITP. Nplate verabreicht wurde einmal wöchentlich durch subkutane Injektion, mit Dosisanpassung zur Aufrechterhaltung einer Thrombozytenzahl in der Ziel-Bereich (50.000 bis 200.000 Anzahl an Blutplättchen pro Mikroliter). Das primäre Ziel der Studie war zu bestimmen, die langfristige Sicherheit von Nplate. Sekundäre studienziele waren die Bewertung langfristiger Thrombozyten Antworten und die Nutzung von concurrent-ITP-Therapien.

QUELLE Amgen

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