Advanced Cell Technology ist MA09-hRPE-Zellen für die Behandlung von SMD: FDA erteilt orphan drug designation

Advanced Cell Technology, Inc. (OTCBB: ACTC), ein Biotechnologie-Unternehmen, Anwendung von zellulären Technologien im Bereich regenerative Medizin, hat heute bekannt gegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) erteilt orphan-drug-Bezeichnung für die Unternehmens-MA09-hRPE-Zellen für Gebrauch in der Behandlung der Stargardt ‚ s Makula-Dystrophie (SMD). Als ein Ergebnis, das Unternehmen hat Anspruch auf eine Reihe von Vorteilen, einschließlich Steuergutschriften, die den Zugang zu Finanzierung für die klinischen Studien, die beschleunigte FDA-Zulassung und Vergütung für Marktexklusivität nach der Zulassung von Medikamenten für einen Zeitraum von solange sieben Jahren.

„Wir sind erfreut, dass die FDA hat zum ersten mal erteilt orphan drug status für die Verwendung von embryonalen Stammzellen abgeleiteten Therapie in der Behandlung einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf“

„Wir sind erfreut, dass die FDA hat zum ersten mal erteilt orphan drug status für die Verwendung von embryonalen Stammzellen abgeleiteten Therapie in der Behandlung einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf“, sagte Edmund Mickunas, Vice President Regulatory. „Wir glauben, dass unser Terminal differenzierten RPE-Zellen stellen eine viel versprechende Behandlung für Patienten mit SMD und erwarten in der Lage sein, zur Beschleunigung der klinischen Entwicklung und hoffentlich machen RPE zelluläre Therapie zur Verfügung, um die Mehrzahl der Patienten früher.“

US orphan drug designation erteilt wird, die Unternehmen mit Produkten, die gezielt auf die Behandlung einer seltenen Krankheit oder Bedingung, die betrifft weniger als 200.000 Amerikaner. Die National Institutes of Health (NIH), die vor kurzem vorgeschlagene Erweiterung der definition von menschlichen embryonalen Stammzellen zu zählen AKT „einzelne blastomer Technologie-Plattform“, die wurde verwendet, um daraus HANDELN, ist MA09-hRPE-Zellen. Das Unternehmen glaubt, dass die SMD-Programm in Betracht kommen sollten für die Bundesförderung sobald die änderung ist veröffentlicht im Federal Register.

Degenerative Erkrankungen der Netzhaut gehören zu den häufigsten Ursachen der unbehandelbaren Blindheit in der Welt, und so viele wie zehn Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten haben lichtempfänger degenerative Erkrankung. Während die meisten dieser Patienten haben altersbedingte Makula-Degeneration (AMD), eine kleinere Anzahl haben Stargardt, eine Waise, Krankheit und Datum einer unheilbaren form von juvenile Makula-degeneration, die zu Blindheit in eine viel jüngere Gruppe von Patienten, die als betroffene von AMD. HANDELN ist die Behandlung für Auge Krankheit verwendet Stammzellen, um neu erstellen eine Art von Zellen in der Netzhaut und unterstützt die Photorezeptoren notwendig für die Sehkraft. Diese Zellen, die sogenannten retinalen Pigmentepithel (RPE), sind oft die ersten, die sterben aus in SMD und AMD, die wiederum führt zu Verlust der Sehkraft.

Obwohl es derzeit keine Behandlung für die SMD, die vor einigen Jahren Tat und seine Mitarbeiter entdeckten, dass menschliche embryonale Stammzellen könnte eine Quelle von RPE-Zellen. Nachfolgende Studien festgestellt, dass die Zellen wiederherstellen konnte vision in Tiermodellen der Makula-degeneration. Im Royal College of Surgeons (RCS) Ratte Modell, implantation von RPE-Zellen führte zu 100% Verbesserung der Sehleistung gegenüber unbehandelten Kontrollen, ohne irgendwelche Nebenwirkungen. Die Zellen überlebten für mehr als 220 Tagen und anhaltende umfangreiche lichtempfänger retten. Funktional war die Rettung erreicht auch in der „Stargardt‘ s “ die Maus mit der Nähe-normale funktionelle Messungen aufgezeichnet, an mehr als 70 Tagen.

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